統計功效——生物醫學實驗知識要點

統計功效不足是致使生物醫學類研究質量低下的關鍵原因之一。^[1]包括《試驗報告統一標準》（Consolidated Standards of Reporting Trials, or CONSORT）^[2]在內的一眾寫作規范均要求作者驗證其樣本量的合理性。《英國外科學雜志》（British Journal of Surgery）^[3]?及《美國醫學會神經病學雜志》（JAMA Neurology）^[4]?則規定作者在稿件中展示功效計算過程。還有一些出版物，如《分子遺傳學與代謝》（Molecular Genetics and Metabolism），更是明確表示“對于未含功效計算的稿件，將不予評估，直接退稿”。^[5]?對統計功效有著嚴格要求的不止醫學和生命科學，美國心理學會在其《心理學研究報告準則》（Reporting Standards for Research in Psychology）^[6]中，同樣強烈建議論文作者在方法章節給出功效分析。

什么是統計功效

在統計學中，功效指在檢驗假設中，拒絕原假設后，正確替換假設被接受的概率。統計功效不足的研究，往往會無法識別出重大發現或得出假陽性結果。進而令數據的一致性存疑，且具誤導性，最終動搖研究信度。^[7]

如何計算統計功效

在設計實驗時，需要考慮以下四個要素：

一：樣本量，即抽取的樣本元素（如患者）總數，通常以N來表示。

二：效應量。通常來說，效應量越大，所需樣本量越小。

三：α水平，即顯著性闕值（通常是.001，.05 或 .1）。若p值達到或高于α水平，則研究結果在統計學上不顯著。

四：功效。代表發現效應的可能性，為數值。

上述四個參數相互關聯。當掌握了其中三個參數的值，便可得出第四個參數。如上文所說，通常α水平是固定的。而在查閱文獻中也可大致了解效應的大小。所以，若想讓研究具有較大的功效，就需要關注樣本量。

本文并未提及研究方法，因為研究功效與其方法無關。一些研究本身的統計功效較小，卻不妨礙其設計得精密嚴格，許多臨床試驗就是如此。但無視統計功效可能會因樣本量過小而無法識別研究效應，既不能得到有信度、可重復的結果，又浪費了時間和資源。

什么時候計算統計功效

數據收集一旦完成，功效就難以修正了。因此，在實驗設計階段作先驗功效分析就十分必要。如研究屬長期型，可能還需作中期功效計算，以便調整樣本量，避免研究過早結束或不必要地延長。當面對非顯著的研究結果，有時也要作后驗功效分析以進一步查明原因。值得一提的是，功效計算還能為基金申請增色，它能幫助評審人員衡量研究的可行性。

結語

功效分析能幫助研究者回答自己提出的研究問題，自圓其說。而功效值又取決于研究者是否能準確估算所需樣本量。

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參考文獻

^[1]?https://royalsocietypublishing.org/doi/10.1098/rsos.160254

^[2]?https://www.equator-network.org/reporting-guidelines/consort/

^[3]?https://academic.oup.com/bjs/pages/general-instructions

^[4]?https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/pages/instructions-for-authors

^[5]?https://www.elsevier.com/journals/molecular-genetics-and-metabolism/1096-7192/guide-for-authors

^[6]?https://www.apa.org/pubs/authors/jars.pdf

^[7]?https://web.ma.utexas.edu/users/mks/statmistakes/UnderOverPower.html